ژن‌ها اجزای سازنده‌ی حیات هستند. آن‌ها اطلاعات موردنیاز برای ساخت موکلو‌ل‌ها و پروتئین‌های ضروری حیات را در خود دارند. مولکول‌ها و پروتئین‌هایی که وجود آن‌ها به سلول های بدن اجازه‌ی فعالیت می‌دهد و به بدن ما می‌گوید که چطور عمل کند و چطور رشد کند. حتی ویژگی‌های ظاهری ما مانند رنگ مو و رنگ چشم نیز از ژن‌های ما نشات می‌گیرد.
اما این ژن‌ها همیشه هم خوب کار نمی‌کنند. معیوب بودن برخی از ژن‌ها منجر به بیماری‌های ژنتیکی می‌شود. حدود ۸۰ درصد از بیماری‌های نادر، اساسی ژنتیکی دارند. به طوریکه از هر ۲۱ نفر روی زمین، یک نفر مبتلا به اختلالات ژنتیکی است. از بین این بیماری‌های نادر نیز، ۹۵ درصد آن‌ها هنوز هیچ درمان تایید شده ای ندارند.
اما علم روز بروز در حال گشودن روزنه‌های امید در این بخش است. یکی از این روزنه‌های امید که چند سالی‌ست توجه محققان زیادی را به خود جلب کرده است، روش ژن درمانی (gene therapy) است. ژن درمانی روشی است که در آن محققان به کمک اصلاح مشکلات ژنتیکی در پس بیماری‌ها، آن‌ها را درمان یا از آن‌ها پیشگیری می‌کنند.
ژن درمانی به پزشکان این امکان را می‌دهد که بدون استفاده از داروها یا بدون انجام عمل جراحی، تنها با تغییر ساختار ژنتیکی فرد، او را درمان کنند. این مکانیزم چیزی شبیه مکانیزم عملکرد یک ویروس است، اما این بار به جای اینکه آن ویروس مضر باشد، یک ویروس مفید وارد بدن شخص می‌شود و دی ان ای او را به گونه‌ای اصلاح می‌کند که دیگر مشکلی ایجاد نکند. حتی ممکن است یک ژن خاص وارد سلول‌های بدن فرد شود و به سلول در مبارزه با یک بیماری کمک کند.
اما در روش‌های جدید ژن درمانی، دانشمندان ژنوم فرد را تغییر می‌دهند که به آن genome editing گفته می‌شود. در این روش‌ها به جای اینکه ژن جدیدی وارد بدن فرد شود، به کمک سیستم‌هایی ژنوم فرد بازنویسی و اصلاح می‌شود. این روش شبیه این است که یک برنامه‌نویس، بخشی از کدهای یک برنامه را تغییر دهد و خروجی‌های جدیدی دریافت کند. تغییر در ژنوم یک فرد، می‌تواند ژن‌هایی که درست کار نمی‌کند را اصلاح کند، ژن‌هایی را فعال یا غیر فعال کند و یا حتی قسمتی از ژنوم فرد که مشکل آفرین شده است را به کلی از بین ببرد.
البته هنوز بیماری‌های زیادی به کمک این روش جدید درمان نشده است، اما تحقیقات زیادی که در این حوزه صورت می‌گیرد و پیشرفت‌هایی که تاکنون در این حوزه اتفاق افتاده است، بسیار نویدبخش است.
-اَبا اِباد